Vissza a tartalomjegyzékhez


Génterápia: az első igazi siker

Francia orvosoknak első alkalommal sikerült génterápiával gyógyítani egy ritka, örökletes betegséget. A kutatók a Science amerikai tudományos magazin április 28-i számában tették közzé eredményeiket. Három kisgyermeket kezeltek a szóban forgó génterápiával, és két esetben - egy 8 és 11 hónapos csecsemő esetében - szinte teljes gyógyulást értek el. A harmadik páciens állapota szintén javult, de az orvosok még nem nyilvánították sikernek a nála elért eredményt. Az örökölt immunhiányból kigyógyított csecsemők elhagyhatták a steril szobát, amelynek eddig a védelmére szorultak. Az első két csecsemőt 8, illetve 11 hónaposan kezelték, majd hazaengedték őket, és azóta - 13, illetve 12 hónapja - további gyógyítás nélkül normálisan fejlődnek, immunrendszerük működik, a kezelésnek mellékhatásai nem mutatkoznak. Esetükről Alain Fisher professzor, a párizsi Necker kórház specialistája számolt be, mint hangsúlyozta, ez az első valóban kézzelfogható bizonyítéka a génterápia hatékonyságának, mivel eddig még nem sikerült semmilyen genetikai anomália teljes korrigálása ezzel a módszerrel. Az X kromoszómához kapcsolódó súlyos kombinált immunhiány (Severe Combined Immunodeficiency, SCID) ritka örökletes betegség, amely csak fiúgyerekeket sújt. Az immunsejtek teljes hiányával jár, s így a legenyhébb fertőzés halállal végződik, hacsak csontvelő-átültetéssel nem pótolják a szervezet védekezését. A beteg steril szobába, „burokba” kényszerül. A génterápiával a T- és B-limfocitaállományt és az NK-sejteket (természetes ölősejtek), illetve a szervezet más immunsejtjeit is sikerült „restaurálni”. Az immunrendszer helyreállítását tetanusz, diftéria és gyermekbénulás elleni oltással igazolták: a csecsemők szervezetének reakciója megfelelő volt, megjelentek a betegségekkel szemben védő antitestek. A gyerekeket mindenesetre egész életükben figyelemmel kell kísérni, hogy a kezelés hosszú távú sikerességét ellenőrizzék. Idén hat további gyerek kezelését tervezik. (Origo)