Francia orvosoknak első alkalommal sikerült génterápiával gyógyítani egy ritka,
örökletes betegséget. A kutatók a Science amerikai tudományos magazin április 28-i
számában tették közzé eredményeiket. Három kisgyermeket kezeltek a szóban forgó génterápiával,
és két esetben - egy 8 és 11 hónapos csecsemő esetében - szinte teljes gyógyulást
értek el. A harmadik páciens állapota szintén javult, de az orvosok még nem nyilvánították
sikernek a nála elért eredményt. Az örökölt immunhiányból kigyógyított csecsemők
elhagyhatták a steril szobát, amelynek eddig a védelmére szorultak. Az első két
csecsemőt 8, illetve 11 hónaposan kezelték, majd hazaengedték őket, és azóta -
13, illetve 12 hónapja - további gyógyítás nélkül normálisan fejlődnek,
immunrendszerük működik, a kezelésnek mellékhatásai nem mutatkoznak. Esetükről
Alain Fisher professzor, a párizsi Necker kórház specialistája számolt be, mint hangsúlyozta,
ez az első valóban kézzelfogható bizonyítéka a génterápia hatékonyságának,
mivel eddig még nem sikerült semmilyen genetikai anomália teljes korrigálása ezzel a
módszerrel. Az X kromoszómához kapcsolódó súlyos kombinált immunhiány (Severe
Combined Immunodeficiency, SCID) ritka örökletes betegség, amely csak fiúgyerekeket sújt.
Az immunsejtek teljes hiányával jár, s így a legenyhébb fertőzés halállal végződik,
hacsak csontvelő-átültetéssel nem pótolják a szervezet védekezését. A beteg
steril szobába, „burokba” kényszerül. A génterápiával a T- és B-limfocitaállományt
és az NK-sejteket (természetes ölősejtek), illetve a szervezet más immunsejtjeit is
sikerült „restaurálni”. Az immunrendszer helyreállítását tetanusz, diftéria és
gyermekbénulás elleni oltással igazolták: a csecsemők szervezetének reakciója
megfelelő volt, megjelentek a betegségekkel szemben védő antitestek. A gyerekeket
mindenesetre egész életükben figyelemmel kell kísérni, hogy a kezelés hosszú távú
sikerességét ellenőrizzék. Idén hat további gyerek kezelését tervezik. (Origo)